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EXONDYS 51 (eteplirsen) 100 mg/2 mL (50 mg/mL) o 500 mg/10 mL, solución inyectable para infusión intravenosa, Sarepta Therapeutics, Inc.

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Oligonucleótido antisentido IV para tratar DMD en pacientes con mutación susceptible a salto de exón 51.

Descripción

EXONDYS 51 es un tratamiento semanal por infusión IV que induce el salto de exón 51 en el gen DMD para aumentar la producción de distrofina truncada, aprobado aceleradamente para pacientes pediátricos y adultos con mutación confirmada.

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