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VILTEPSO (viltolarsen) 250 mg, inyección (vial de 5 mL de dosis única), NS Pharma, Inc.

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Oligonucleótido antisentido para tratar distrofia muscular de Duchenne en pacientes con mutación DMD amenable a skipping de exón 53.

Descripción

VILTEPSO induce skipping de exón 53 en pre-ARNm de distrofina, aumentando producción de distrofina funcional en músculo esquelético de pacientes con DMD amenable, administrado 80 mg/kg semanal vía IV bajo aprobación acelerada.

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