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VYONDYS 53 (golodirsen) 100 mg/2 mL, solución para inyección (vial de dosis única), Sarepta Therapeutics, Inc.

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Oligonucleótido antisentido para tratar distrofia muscular de Duchenne en pacientes con mutación DMD amenable a skipping de exón 53.

Descripción

VYONDYS 53 induce skipping de exón 53 en pre-ARNm de distrofina, aumentando distrofina funcional en DMD amenable, administrado 30 mg/kg semanal IV, bajo aprobación acelerada con monitoreo renal e hipersensibilidad.

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